Forscher löschen mit revolutionärem Gen-Tool HIV dauerhaft aus Zellen aus

Das revolutionäre Gen-Editing-Tool CRISPR zieht weiter seine Kreise und könnte nun auch den Weg für eine neue Behandlung von HIV eröffnen. Forschern gelang es jetzt erstmals ,mit dem Verfahren, das die Veränderung von genetischem Material radikal vereinfacht, HIV aus menschlichen Zellen herauszuschneiden.

Einem internationalen Forscher-Team gelang es nun, menschlichen Zellen, die sie im Labor kultiviert hatten, dank CRISPR die für die Krankheit verantwortliche HIV-1-Gensequenz zu entfernen. Bei der unter Federführung der Temple University in Philadelphia entwickelten Anwendung von CRISPR dringen spezielle Proteine gezielt in bestimmte DNA-Abschnitte der infizierten Zellen vor und editieren die gefährliche Gen-Sequenz aus der DNA heraus.

Das Aufspüren funkioniert dabei stets nach dem selben Muster: Dazu produzieren die speziell angepassten Proteine in der Zelle einen RNA-Strang, der der am Ende gewünschten DNA entspricht und spüren dann die unerwünschte Gensequenz auf. Dabei koppelt sich die RNA mit dem Enzym Cas9, das das Aufspüren in der Zelle und dann auch das Herauseditieren übernimmt. Aufgrund des standartisierten Gen-Edit-Mechanismus birgt CRISPR das Potential, für verschiedenste Szenarien eingesetzt zu werden und wird von Wissenschaftlern gerade auf immer mehr Feldern angewendet.

Der Erfolg der Biomediziner ist vor allem deshalb bemerkenswert, weil er eine neue innovative Lösung eines speziellen, noch immer ungelösten Problem in der AIDS-Behandlung präsentiert: Um die Krankheit einigermaßen unter Kontrolle zu bringen und das Leben von Patienten zu verlängern, sind diese bisher stets bis zu ihrem Lebensende auf die Behandlung mit antiretroviralen Medikamente angewiesen. „Diese Medikamente sind inzwischen sehr gut darin, eine HIV-Infektion zu kontrollieren. Wenn die Patienten die Behandlung allerdings absetzen, beginnt der HI-Virus, sich wieder rasant zu vermehren", fasste der leitende Forscher Dr. Kamel Kalili das Problem zusammen.

Einer Lösung könnten die Forscher, die ihre Ergebnisse in Nature veröffentlicht haben, nun einen großen Schritt näher gekommen sein. In genau jenen HIV-Wirtszellen, die die Forscher erfolgreich heilen konnten, steckten Kopien des Virus in einem unterdrückten Status, der jederzeit wieder zur Produktion gefährlicher Zellen führen kann. Diese gefährlichen Kopien führen auch dazu, dass sogar Patienten, bei denen die übliche Kombinationstherapie gegen HIV anschlägt, die Medikamente bis an ihr Lebensende einnehmen müssen. Dass die Forscher hier erfolgreich das CRISPR-Verfahren anwenden konnten, macht Hoffnung für die Entwicklung einer tatsächlichen dauerhaften Heilungsmöglichkeit von AIDS.

Die Wissenschaftler konnten außerdem nachweisen, dass ihr CRISPR-Eingriff in die DNA der Zellen keine negativen Auswirkungen auf die sonstige Gesundheit und Funktionsweise der Zellen hatte. „Diese Ergebnisse erlauben uns nun, mit dieser Technologie den nächsten Schritt zu machen", fasst Kamel Kalili die Studie zusammen.